百济神州（688235） 【近期调研与投资者问答】

时间：2022-12-01
来源：特定对象调研,电话会议,分析师会议,路演活动
简介：百济神州-U调研详情，调研纪要，投资者问答
正文：

公司管理层就近期业务进展与参会投资机构进行沟通，并就参会人员相关问题进行回复。
Q1：请管理层简要介绍三季度公司业绩情况？
2022年上半年公布的百悦泽？“头对头”对比亿珂？(伊布替尼)用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的全球临床三期ALPINE试验的最终缓解评估结果显示，经独立评审委员会(IRC)确认，百悦泽？在该项适应症中展示了优于伊布替尼的总缓解率(ORR)；2022年10月，在ALPINE试验的终期分析中，经独立评审委员会(IRC)及研究者评估，百悦泽？在该项适应症中取得无进展生存期(PFS)的优效性结果，详尽的临床试验结果计划在医学大会进行公布以及在专业文献上发表。这再次证明百悦泽？有潜力成为一项为慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者及其家庭带来希望的全新治疗方案。
公司第三季度产品收入取得强劲增长，主要得益于我们自主研发的基石产品百悦泽？和百泽安？销售额的提升。2022年第三季度产品收入达3.495亿美元，相较上一年同期的1.925亿美元增长82%；百悦泽？2022年第三季度全球销售额达到1.555亿美元，相较去年同期增长136%，主要得益于在美国的销售额增长；百泽安？2022年第三季度在中国的销售额达1.282亿美元，相较去年同期增长67%；第三季度业绩充分展示出了我们的商业化能力，以及我们全球9，000多名员工对卓越运营的不懈努力。截至今年第三季度末，我们连续四个季度的产品总收入已突破了10亿美元，公司现金、现金等价物、受限资金和短期投资为51亿美元。公司已建立了优势地位，将继续凭借我们的财务实力和多项即将到来的利好事件，进一步实现长期增长。
Q2：PD-1在国内激烈竞争中取得成功的原因？
百泽安？是第七个在中国上市的PD-1产品，目前在国内取得了较为领先的市场份额。
百泽安？销售在中国持续增长的原因包括：第一，百泽安？在今年新增获批适应症推动了市场渗透率和市场份额的提升，同时医保目录报销范围的扩大带来了更多的新患者需求。百泽安？目前已在中国获批用于9项适应症，覆盖了一线、二线、鳞状、非鳞状肺癌，二线肝癌以及二线食管癌等瘤种，可以触达较大规模的潜在患者。第二，我们已在中国建立了一支强大的、立足科学的商业化团队。目前中国商业化团队拥有超过3，100名员工，对市场进行广泛且深入的覆盖，并由经验丰富的执行领导团队带领，为公司在医生中建立了良好品牌形象。第三，我们在销售团队内部鼓励成长与竞争的文化，不断提升商业执行力和销售的效率的转换。第四，我们通过商业化团队在中国进行广覆盖的策略，同时针对核心市场和广阔市场进行覆盖。在广阔市场中，我们在帮助基层医院建立肿瘤防诊治能力的同时，也加强了向广阔市场的渗透。
Q3：请简要介绍海外商业化进展与策略？
在血液瘤领域，百悦泽？已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国和瑞士在内的58个市场获批多项适应症。公司在美国和欧洲建立了一支超过300人的自有商业化团队，与主要竞争对手规模接近，商业化进展顺利。未来我们的BCL-2产品如果上市，也能充分利用我们现有的团队。如先前披露，百悦泽？在美国MCL新患中的份额超过30%，接近与阿卡替尼持平并超过了伊布替尼；而在MZL和WM中，我们现在是BTK抑制剂类新患份额的领导者。
在实体瘤领域，瘤种更加分散，对销售团队规模要求较高，因此PD-1的美国、加拿大、欧盟成员国、日本等国家和地区的商业化主要由诺华进行(详情请见2021年1月与诺华达成的针对PD-1抗体替雷利珠单抗的授权合作)。对于PD-1，在获得上市批准后，公司有权在北美地区与诺华共同开展产品推广活动，诺华将承担部分费用。对于TIGIT，在获得上市批准后，公司将承担美国市场50%的共同商业化活动和共同医学事务，并拥有在加拿大和墨西哥市场至多25%的共同商业化选择权，由诺华提供部分资金。通过与合作伙伴的合作，公司将不断提升其在欧美及全球其他市场的实体瘤商业化能力。
Q4：国内医保谈判展望？
国家医保局公布的2022年医保目录调整文件，引导了企业合理降价，明晰了降幅预期，让创新药企有了更可持续的长期规划。公司对医保谈判的态度是积极的。医保局在强调患者用药的可及性与可负担性的同时也强调中国生物制药行业发展的重要性。
Q5：请问管理层关于12月举行的第64届美国血液学会(ASH)的展望？
大会所接受的报告材料将展示百济神州针对B细胞恶性肿瘤和髓系白血病所开展的广泛而深入的临床开发项目。包括15篇被大会接受的摘要中包括涉及重磅的BTK抑制剂百悦泽？和富有前景的BCL-2抑制剂BGB-11417开发进展的3项口头报告。
Q6：研发管线及未来业务发展关注亮点？
公司目前有超过50个临床前项目，其中一半有潜力成为同类最佳或同类首创。公司预计2022-2023年将10款临床前项目推进临床阶段，2024年后每年推进10款临床前项目进入临床阶段。
对于BCL-2抑制剂BGB-11417，公司已经启动了其用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤(R/R MCL)的二期临床试验的患者给药以及用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤(R/R CLL/SLL)的单臂、中国二期临床试验的患者给药，并计划于ASH大会展示针对非霍奇金淋巴瘤(NHL)、CLL、急性髓系白血病(AML)和多发性骨髓瘤(MM)的1期临床试验数据
对于欧司珀利单抗(ociperlimab)，公司公布了其联合百泽安？治疗非小细胞肺癌(NSCLC)的一期临床试验队列数据，已开展的临床试验也在稳步推进。
公司将继续推进其他早期自主研发项目和合作药物候选物的临床进展，包括抗TIM3抗体surzebiclimab(BGB-A425)、抗OX40单克隆抗体BGB-A445、HPK1抑制剂BGB-15025、靶向BTK的嵌合式降解激活化合物(CDAC)BGB-16673、第二线粒体来源半胱氨酸蛋白酶激活剂(SMAC)模拟物BGB-24714、PI3Kδ抑制剂BGB-10188、TYK2抑制剂BGB-23339、CEA x 4-1BB双特异性抗体BGB-B167、多激酶抑制剂sitravatinib、双特异性抗体zanidatamab以及LAG-3抗体LBL-007。
Q7：请介绍销售费用、管理费用等经营费用的指引？
2022年前三个季度，公司产品收入的增速均远高于经营费用的增速。以2022年第三季度为例，报告期内产品收入达3.495亿美元，同比增长82%，远超经营费用21%的同比增长率。公司已经完成了全方位一体化的全球性生物科技公司的基础设施建设，公司未来财务表现有望延续此趋势。特别在百悦泽？慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)适应症在境外市场获批后，公司的收入有望取得更加显著的增长。公司目前的重点战略仍然是把握行业发展机遇，建立核心竞争壁垒，布局全球临床开发与商业化。
Q8：请介绍一下公司美股退市风险？
公司自2022年3月23日起聘任Ernst & Young LLP为公司美股财务报表的审计机构，对公司2022年财政年度的美股财务报表进行审计并负责该等报表的内控审计工作。安永华明会计师事务所(特殊普通合伙)将继续担任公司A股审计机构，Ernst & Young将继续担任公司港股审计机构。
公司目前已与Ernst & Young LLP合作三个季度，各项工作进展顺利。
鉴于美国 Ernst & Young LLP 将担任审计公司2022年10-K表格的综合财务报表的主要会计师，公司预期将能够遵守 《加速外国公司问责法案》和美国竞争法案，并在提交2022年10-K表格后证明我们已聘请美国上市公司会计监管委员会认定能够检查或调查的注册公共会计师事务所。
Q9：请介绍公司的BD策略？
BD团队分别关注开发早期资产和后期资产。对于早期资产，公司重点关注能和公司管线互补或者公司高度认可的开发靶点，其中也包括帮助其他中国生物技术公司进行全球的临床开发与商业化。对于后期资产，主要的策略包括公司协助完成合作产品的后期临床试验，或是在产品获批上市后负责商业化活动。

时间：2022-08-29
来源：特定对象调研，分析师会议,路演活动,电话会议
简介：百济神州-U调研详情，调研纪要，投资者问答
正文：

公司管理层就近期业务进展与参会投资机构进行沟通，并就参会人员相关问题进行回复。

Q1：请管理层简要介绍二季度公司业绩情况？
2022年第二季度产品收入3.045亿美元，同比增长120%，主要得益于自主研发产品百悦泽？
、百泽安？
，以及安进授权产品销售额增长。
2022年第二季度，百悦泽？
全球销售额为1.287亿美元，相较去年同期增长203%。
在美国，百悦泽？
的销售额为8，840万美元，同比增长456%，主要得益于在美国的处方数量持续增长，同时临床医生在其已获批适应症中的使用增多，包括套细胞淋巴瘤(MCL)、华氏巨球蛋白血症(WM)和边缘区淋巴瘤(MZL)。
在中国，百悦泽？
的销售额达到3，670万美元，同比增长39%，主要得益于其在所有已获批适应症中销售额的持续增长。
我们预计将于2022年公布全球3期试验ALPINE(NCT03734016)的最终分析数据，包括无进展生存期数据。
2022年第二季度，百泽安？
在中国的销售额为1.049亿美元，相较去年同期增长40%。

第二季度中，随着更多适应症被纳入国家医保药品目录(NRDL)，医保报销范围扩大带来新患者需求的增加，百泽安？
在已获批的9项适应症中的市场渗透率和市场份额取得持续增长。
百泽安？
一项新适应症上市许可申请(sBLA)已获得NMPA药品审评中心(CDE)受理，联合化疗用于一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部(G/GEJ)腺癌患者。
2022年第二季度净亏损有所增加，本季度净亏损包括非经营费用1.296亿美元，该部分非经营性费用主要来自于美元走强，以及按美元计价子公司所持外币货币价值重估所录得的汇兑损失。

Q2：请介绍BTK抑制剂的竞争格局？
目前主要有三款不可逆性BTK抑制剂，分别为伊布替尼、泽布替尼(百悦泽？
)与阿卡替尼。
2022年上半年公布的百悦泽？
"头对头"对比伊布替尼用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的全球临床三期试验ALPINE研究的最终缓解评估结果显示，经独立评审委员会(IRC)确认，百悦泽？
在该项适应症中展示了优于伊布替尼的总缓解率(ORR)；包括无进展生存期在内的最终临床试验分析数据预计将于今年下半年公布。
值得注意的是，在CLL新患领域，阿卡替尼已经与伊布替尼形成了明显的竞争态势，而阿卡替尼在有效性上未对伊布替尼展示出优效性，仅在安全性上面优于伊布替尼。
如果百悦泽？
CLL/SLL适应症在美国获批，有望将对收入增长带来积极的促进作用。
对于可逆性BTK抑制剂，目前礼来的LOXO-305正在进行头对头的试验，其数据读出时间可能较长，且其最终治疗效果仍待在三期临床试验中获验证。

Q3：请更新公司在研TIGIT抑制剂欧司珀利单抗的情况？
继续推进正在进行的临床项目，目前无进一步更新。
此前罗氏公布的数据显示，其中期试验结果未达到无进展生存期(PFS)这一联合主要临床终点，而另一联合主要临床终点总生存期(OS)的数据尚不成熟。
罗氏也在公告中宣布观察到了两个主要临床终点的数值方面的改善(numericalimprovement)。
基于罗氏试验的样本量、事件发生的速度以及中期分析的时间点，公司预计罗氏的试验在后续的中期评估以及最终评估中还是有一定的成功可能性，公司对TIGIT这一类药物的前景保持乐观。
公司认为，目前已有的临床数据依然支持Fc功能对TIGIT药物发挥疗效具有重要作用的这一假设。
公司累计了上千位受试者的数据，这些数据显示TIGIT与PD-1联用具有较好安全性，患者耐受程度较高。
公司就TIGIT抑制剂欧司珀利单抗在2021年12月与诺华达成进一步合作，授予诺华一项独家的、基于时间的选择权，以使得诺华可通过行使该选择权获得在指定国家开发、生产和商业化欧司珀利单抗的独家许可，诺华可在2023年年底之前行使该权利。
该项合作也使得公司可以和合作伙伴共同取得收益、承担风险。
公司将进一步与合作伙伴共同评估试验计划，若有需披露事项，公司会严格按照相关规则履行信息披露义务。

Q4：公司进行了一些联合用药布局，请介绍公司PD-1的开发策略？
肿瘤免疫领域联合用药是一个趋势，但也带来了一定的复杂性，因为在判断联合用药中各单药的疗效上面存在一定的难度。
公司的开发策略为采用伞形试验布局(umbrellatrials)，即多个不同联用组合的实验组对比一个对照组的开发策略，可以为公司提供更多的联用探索机会。
瘤种方面，公司会继续聚焦肺癌、胃肠道肿瘤等高发和市场空间较为广阔的瘤种。
目前公司拥有超过50项临床前项目，其中一半具有"同类首创"的潜力。
公司预计在2024年开始每年将有10+项IND申请，涵盖靶点类药物以及肿瘤免疫类药物。

Q5：请介绍公司对于南京维立志博就LAG-3合作的最新进展？
TIM3和LAG-3联合PD-1有一系列的转化医学以及临床前试验的结果，两者都在PD-1经治复发或无效的患者中存在适用人群。
三者联合用药的临床前数据已展示出一定的早期信号，公司正在此领域进行探索。
公司还可能对于LAG-3开展额外的联合用药试验，聚焦在肺癌、胃肠道肿瘤领域。

Q6：请介绍BTK抑制剂领域研发方向？
BTK抑制剂最大市场在CLL适应症上面。
CLL(特别是一线CLL)将成为竞争的焦点。
对于年纪偏大的合并并发症的CLL患者，口服的单药BTK抑制剂会是比较适合长期用药的治疗方案。
而对于身体状况较好的年轻CLL患者，他们希望治疗持续一定时间后可以停药，这样BTK抑制剂+BCL-2抑制剂可能是较好的选择。
BCL-2抑制剂通常可以考虑和BTK抑制剂或CD20进行联合用药。
与BTK抑制剂联合用药的好处是它能驱动肿瘤细胞从其他组织进入到外周血，实现BCL-2抑制剂更好的杀伤作用。
同时，BCL-2口服用药更加方便，我们预计将于今年下半年为公司的BCL-2抑制剂启动关键性试验。
此外，对于BTK抑制剂治疗失败的人群，我们布局了BTK的CDAC，可以潜在对可逆性及不可逆性BTK抑制剂产生耐药的患者进行治疗。

时间：2022-05-06
来源：特定对象调研，分析师会议，现场参观，电话会议
简介：百济神州-U调研详情与投资者问答
正文：

公司总裁、首席运营官吴晓滨介绍公司基本情况与近期业务进展：百济神州是一家全球性、商业阶段的生物科技公司，专注于研究、开发、生产及商业化创新性药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。
我们建立起了一个丰富的肿瘤药物商业化产品组合，自主产品百悦泽？
(泽布替尼，BTK抑制剂)已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚等共45个市场获批。
美国FDA已受理百悦泽？
用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的新适应症上市许可申请(sNDA)，根据处方药申报者付费法案(PDUFA)，FDA做出决议的目标日期为2022年10月22日。
欧洲药品管理局(EMA)也已受理百悦泽？
用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者和边缘区淋巴瘤(MZL)患者的两项新适应症的上市许可申请。
百泽安？
(替雷利珠单抗，PD-1抗体)治疗既往接受过全身化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者，以及非小细胞肺癌(NSCLC)患者的上市许可申请(MAA)已获得欧洲药品管理局(EMA)受理，目前正在审评中。
中国国家药品监督管理局(NMPA)已于近期附条件批准百泽安？
用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定型(MSI-H)或错配修复基因缺陷型(dMMR)的成人晚期实体瘤患者。
我们拥有强大的临床前研究能力，拥有一支超过800人的研究团队和先进的自主研发技术平台，已成功将12款临床前药物候选物推进到临床阶段。
目前我们的临床前研究项目超过50个，其中约一半有潜力成为同类首创或同类最佳项目。
我们的自主临床开发能力深厚，包括拥有一支超过2，200名员工的全球临床开发团队，正在为超过30种药物和候选药物执行90多项正在进行或已计划的临床试验，其中60%以上为全球性临床试验，这与大部分国内药企仅开展中国境内临床试验的数据组成、质量与投入规模具有根本区别。
我们的临床试验入组了超过14，500名受试者，其中约半数是在中国以外入组。
我们已在中国建立了一支强大的、立足科学的、超过3，100名员工的商业化团队。
通过利用我们在中国的商业化能力，我们获授权许可在中国市场商业化13款已获批药物。
在全球临床开发及商业化能力的支持下，我们已与世界领先生物制药公司(如安进及诺华)建立合作，以开发及商业化创新药物。
我们已建立先进的生产能力，在中国和海外进行了全面布局。
我们已在中国苏州和广州分别建立了先进的小分子及大分子生物药生产基地以支持产品开发及商业化。
我们还计划在美国新泽西州建立一座商业化阶段的生物制剂生产和临床研发中心。
自2010年成立以来，我们已成为一家全方位一体化的全球性公司。

提问：请介绍百泽安？
(PD-1抗体)欧盟申报使用数据情况？
百泽安？
用于治疗既往接受过全身化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者，以及非小细胞肺癌(NSCLC)患者的上市许可申请(MAA)已获得欧洲药品管理局(EMA)受理，目前正在审评中。
其中，针对NSCLC递交的相关适应症包括：(1)单药治疗既往经化疗后局部晚期或转移性NSCLC的成人患者;(2)作为一线疗法，与卡铂和紫杉醇(或白蛋白结合型紫杉醇)联合用药治疗局部晚期或转移性鳞状NSCLC成人患者;(3)作为一线疗法，与培美曲塞和含铂化疗方案联合用药治疗无EGFR或ALK阳性突变的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者。
此次百泽安？
用于NSCLC的上市许可申请(MAA)递交是基于百济神州的3项临床试验(NCT0335887

5、NCT0359474

7、NCT03663205)的结果，这三项试验共纳入了1499例患者，其中包括一项RATIONALE303试验。
这是一项随机、开放性、全球3期临床试验，旨在对比百泽安？
和多西他赛用于针对既往经含铂化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性NSCLC患者。
该试验在美洲、欧洲、亚洲和大洋洲的10个国家共入组了805例患者，患者以2：1的比例随机分配至替雷利珠单抗组或多西他赛组。
百济神州已于2020年11月宣布，经独立数据监查委员会(IDMC)评估判断，该试验在计划的期中分析中达到了总生存期(OS)这一主要终点。
百泽安？
的总体耐受性良好，安全性特征与在各肿瘤类型中既往报告的已知风险一致，未出现新的安全性警示。
百济神州于2021年4月在美国癌症研究协会(AACR)年会上公布了该试验的期中分析结果。
百泽安？
用于ESCC的MAA递交是基于百济神州RATIONALE302临床试验的结果，这是一项随机、开放性、多中心的全球3期试验(NCT03430843)，旨在评价百泽安？
相比研究者选择的化疗方案用于晚期或转移性ESCC患者二线治疗的有效性和安全性。
该项临床试验的结果已在2021年美国临床肿瘤学会年会(ASCO2021)上公布。
递交资料中还包括在7项临床试验中1972例接受百泽安？
单药治疗患者的安全性数据。
此外，美国FDA目前正在审评该适应症的新药上市许可申请(BLA)。
除欧盟和美国外，百泽安？
用于ESCC患者的新适应症上市申请也在中国获得受理且正在审评中。

提问：请介绍公司对于资本运作的考虑？
公司在资本成本日益上涨的环境下储备有充足的现金，2021年底账面现金约为66亿美元，包括科创板募集资金以及与诺华就百泽安？
以及在研TIGIT抑制剂欧司珀利单抗(ociperlimab)两个合作收到的首付款。
公司始终进行审慎的财务规划与决策、维持公司高效运作，驱动长期价值创造。
公司短期内没有进一步大规模融资的计划。
公司预计收入将保持良好增长态势，单位产品成本随着产品适应症扩充以及产量提升有望进一步下降，公司将控制费用的增速。
公司目前的重点战略仍然是把握行业发展机遇，建立核心竞争壁垒，布局全球临床开发与商业化。

提问：公司如何评价近期罗氏TIGIT三期试验失败？
公司的TIGIT重点布局于非小细胞肺癌(NSCLC)，罗氏试验的适应症为小细胞肺癌(SCLC)，两者虽然都是肺癌，但疾病的特性差异很大，罗氏TIGIT在SCLC的结果无法外推至其他适应症。

提问：请介绍公司如何评价销售费用、研发费用使用效率？
对于销售费用，公司已在中国建立了一支强大的、立足科学的、超过3，100名员工的商业化团队。
公司对不同销售团队的业绩和效率建立了分析与考核制度，通过数据分析，不断帮助团队进行销售效率的提升。
对于研发费用，公司较早便开始布局全球化临床试验，公司进行的临床试验中60%以上为全球性临床试验，以支持公司海外新药上市申报。
同时，公司基本实现临床开发自主化，不需大规模依赖于CRO，进一步降低了临床开发成本。
公司与诺华等合作伙伴的进行合作带来的合作收入也给公司前期研发投入带来了可观回报，证明了公司的研发质量。

提问：请介绍百悦泽？
(BTK抑制剂)美国商业化情况？
在美国，百悦泽？
在2019年11月获得加速批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者，此后于2021年第三季度获批用于华氏巨球蛋白血症(WM)和既往接受过至少一种含抗CD20治疗方案的复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤(MZL)患者。
公司在美国建立了一支近200人的自有商业化团队，与主要竞争对手规模接近。
近期，百悦泽？
在最新公布的美国国家综合癌症网络(NCCN)指南中被列入慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)一线或后线的优先推荐治疗方案。
如在美国市场成功获批CLL/SLL适应症，百悦泽？
的销售也预计会持续放量。
截至2021年底，百悦泽？
在MCL适应症美国新患市场份额超过35%，证明了公司药品受到医生、患者的认可程度以及公司较强的海外商业化能力。

提问：请介绍百悦泽？
(BTK抑制剂)欧洲商业化情况？
欧洲各国家商业化团队负责人已陆续上任，百悦泽？
今年年初已经在德国、奥地利上市，市场反馈良好，公司计划会在意大利、西班牙、英国等市场陆续上市产品。
欧洲市场规模增速较快，也是公司重点布局区域。

提问：请介绍公司BGB-11417(Bcl-2)管线产品的开发思路，美国百悦泽？
(BTK抑制剂)CLL/SLL申报是否使用Bcl-2数据？
公司已完成BGB-11417的临床前及新药临床试验申报前研究，该研究显示出BGB-11417针对促凋亡蛋白Bcl-2的强效活性及高选择性。
BGB-11417显示出较维奈克拉(venetoclax)更强效，有望克服维奈克拉的耐药性的潜力。
此外，BGB-11417比维奈克拉更具有选择性。
我们认为BGB-11417具备与百悦泽？
联合用药的有利条件。
公司预计在2022年启动对BGB-11417的多项关键性临床试验。
美国百悦泽？
(BTK抑制剂)CLL/SLL申报不包含与Bcl-2联用的亚组数据。

提问：请介绍公司对BTK抑制剂在自免领域的应用的看法？
BTK在自免领域的应用具有一定的潜力，公司在探索百悦泽？
在狼疮性肾炎的应用，目前为临床二期试验阶段。
公司后续也会在自免领域进行进一步的探索。

提问：请公司介绍近期更换审计机构的情况？
公司自2022年3月23日起聘任Ernst&YoungLLP为公司美股财务报表的审计机构，对公司2022年财政年度的美股财务报表进行审计并负责该等报表的内控审计工作。
安永华明会计师事务所(特殊普通合伙)将继续担任公司A股审计机构，Ernst&Young将继续担任公司港股审计机构。
公司目前已发展成为一家全球性、商业阶段的生物科技公司，通过全球30多个办公室(主要为在中国、美国、欧洲和澳大利亚开设的办公室)开展业务，审计机构的变更是公司全球业务持续发展的合理安排，与各行业全球化程度较高的公司的做法是一致的。
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时间：2022-01-28
来源：特定对象调研，现场参观，分析师会议，电话会议
简介：百济神州-U调研详情与投资者问答
正文：

公司管理层就近期业务进展与参会投资机构进行沟通，并就参会人员相关问题进行回复。
公司总裁、首席运营官吴晓滨介绍公司业务进展与全球化布局：(1)2022年初，商业化取得良好开局，产品入院情况进展顺利。
百泽安(替雷利珠单抗)与百悦泽(泽布替尼)为目前已经上市的基石产品，公司围绕这两款产品开发联用，具有非常大的潜力。
(2)公司在资本成本日益上涨的环境下储备有预估76亿美元现金，包括截至2021年三季度现金余额+科创板募集资金净额+诺华TIGIT合作项目首付款，将为公司预计进行的产品管线引入及其他经营活动提供了灵活性。
(3)公司未提供盈利预测，始终进行审慎的财务规划与决策、维持公司高效运作，驱动长期价值创造。
公司目前的重点战略仍然是把握行业发展机遇，建立核心竞争壁垒。
(4)截至2021年前三季度，公司共实现9.6亿美元收入，其中产品收入达4.4亿美元，实现109%的同比增长。
公司认为国际化的临床运营和商业化布局以及潜在和收入构成也是公司与其他国内生物科技公司的重要区别。
(5)公司第三季度收入表现亮眼，产品收入达1.9亿美元，实现111%的同比增长。
百悦泽(泽布替尼)当季美国市场销售额总计3370万美元，且获FDA批准华氏巨球蛋白血症(WM)和边缘区淋巴瘤(MZL)适应症，有望促进市场份额增加。
(6)公司自主进行对百悦泽(泽布替尼)在美国的商业化活动，雇佣当地具备丰富经验的销售团队，与当地医生和保险公司建立深入合作关系。
公司在欧洲已经建立销售团队，欧洲商业化负责人已经上任，同时在欧洲各国(如德国、奥地利、法国、英国、西班牙等)招聘当地的销售总经理。
百悦泽(泽布替尼)在欧盟全部27个成员国以及冰岛和挪威获批用于治疗成人华氏巨球蛋白血症，2022年起有望为公司贡献收入。
澳大利亚、新西兰、韩国、新加坡等市场的商业化布局进展顺利，2022年也有望产生收入。
(7)公司目前有11款商业化阶段产品，其中5款产品于2021年获批，包括自主研发产品百汇泽(帕米帕利，PARP抑制剂)、与安进合作产品凯洛斯(KYPROLIS，卡非佐米)、与EUSA合作产品凯泽百(QARZIBA，达妥昔单抗β)、萨温珂(SYLVANT，司妥昔单抗)以及与百奥泰合作产品普贝希(贝伐珠单抗生物类似药)。
百悦泽(泽布替尼)目前在全球共计43个市场获批，在美国、欧盟、英国、加拿大、巴西、阿联酋、智利、以色列、新加坡、澳大利亚、俄罗斯等地的获批也创下了国产创新药国际获批的新记录。
(8)公司较早便开始布局全球化临床试验，目前收效显着，在全球45个国家/地区启动的超过100项临床试验，有半数以上均为全球临床试验，积累了丰富的全球临床运营的经验和海外临床数据，以支持公司海外新药上市申报。
(9)公司目前全球共8000余名员工，商业化团队人数超过3400名，其中中国商业化团队超过3100人。
已经建立了国内最大规模之一的肿瘤销售团队，是公司的核心竞争优势之一，也吸引到包括诺华在内的国际制药公司与公司进行商业合作。
(10)公司苏州工厂在建小分子产能预计提升10倍;广州生物药产能将提升至64，000L，未来将达200，000L;并计划在美国新泽西州普林斯顿创新中心建设新的生产基地。
这有助于公司生产能力自主可控并增强供应链的稳定性。
(11)总而言之，公司在团队布局、临床前研究、全球临床开发、药物生产、海外和中国商业化、商务拓展、现金流等多角度全方位实现国际化布局。
高级副总裁、全球研发负责人汪来介绍公司的全球化研发布局情况：(1)公司技术发展经历了两个阶段：2011至2018年由200名科研人员组成的团队，规模尚小，每年1至2款候选药物进入临床。
2019年至今，公司建立全球最大的肿瘤研究团队之一(700多名科学家)，临床结果、全球获批情况以及与全球主要药厂/生物技术公司合作彰显了公司的研发实力。
公司积极开发新技术平台，通过产品线组合管理提升研发效率，目前公司有50+临床前项目，其中约50%有望成为“同类首创”新药。
2022–2023年，计划将有10款自研新药进入临床。
2024年及以后，预计每年将有10款自研新药进入临床。
(2)自2013年，公司在45个国家/地区启动了100+临床试验，其中约1/3为完全在海外进行，约1/3为在中国和海外同时进行，约1/3为在中国进行，这与大部分国内药企仅开展中国境内临床试验的数据组成、质量与投入规模具有根本区别。
广泛进行全球性临床布局有助于公司产品在全球范围的申报与获批。
百悦泽(泽布替尼)已经在43个市场获得了16个监管机构批准就是很好的例证。
此外，百悦泽还递交了21个监管申请。
(3)公司基本实现临床开发自主化，不需依赖于CRO。
全球共有约2，200名临床开发及医学事务人员，其中约800人在海外。
公司的战略是降低占据药品上市超过75%的费用和时间成本的临床试验成本，潜在可实现减少约30%的开发成本，如通过在单位受试者成本更低的国家如中国、韩国、澳大利亚等入组患者，加速完成临床试验可以减少所有实验中心的成本。
同时相较于使用CRO第三方，自主运营临床试验项目降低成本。
从过往经验而言，部分CRO公司的人员流失率较高，自主进行临床试验也有助于提升试验的质量与效率。
(4)BTK抑制剂的市场前景：在国内，BTK抑制剂的治疗持续时间(DoT)还比较短。
公司在2021年欧洲血液学年会(EHA)上公布的临床数据显示，百悦泽(泽布替尼)在复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者的中位PFS约为33个月，在复发或难治性CLL/SLL患者经研究者评估的一年的PFS约为95%，即服药一年后仅有约5%的患者出现疾病进展，提示较长的患者用药时间潜力。
根据摩根士丹利的数据，2026年全球BTK抑制剂类药物市场规模将达150亿美元，公司在此市场处于非常有利的竞争位置。
百悦泽(泽布替尼)2021年三季度美国市场销售额总计3370万美元，并保持持续增长态势。
如果后续CLL/SLL适应症在美国获批，将对收入增长带来积极的促进作用。
(5)PD-1的市场前景：根据Cowen的预测，2025年全球PD-1/PD-L类药物市场预计可达517亿美元。
目前公司的PD-1临床试验超过9，000例受试者入组，其中超过2800例受试者来自于中国以外地区。
公司开展了21项关键性研究，其中11项为全球性研究，包括已经向美国FDA递交上市申请的2LESCC(该临床试验共在亚洲、欧洲、北美共11个国家和地区入组512位患者)。
包括FDA在内的全球监管机制的理念是一致的，就是希望药厂的临床试验样本能够解决具有本国患者代表性组成的这一科学性问题。
(6)TIGIT项目：百济神州从诺华获得3亿美元的现金首付款，并有权在诺华于2023年年中之前或年中至2023年年末之间行使独家的、基于时间的选择权时额外获得6亿或7亿美元付款，取决于获取所需的反垄断批准。
百济神州有权获得至多7.45亿美元的监管里程碑付款、至多11.5亿美元的销售里程碑付款，以及基于ociperlimab在授权区域年度净销售额的分级特许使用费，在特定情况下会合理相应减少。
结合2021年初的PD-1授权给诺华的交易，公司研发管线的对外授权在2021年已经创造了近10亿美元的首付款。
公司正在就TIGIT开展2项针对非小细胞肺癌的全球三期临床试验有重塑肺癌治疗格局的潜力。
(7)LAG3：公司授权引进南京维立志博LBL-007(LAG-3)产品，会尽快启动全球临床试验，同时公司也期待更多类似的合作项目。
(8)2022年公司管线重点进展：1)BTK：在针对R/RCLL/SLL患者的3期ALPINE全球头对头试验中获得进一步数据，向FDA和EMA递交对于CLL适应症的上市申请。
2)PD-1：有望获得FDA对2LESCC的上市批准(诺华权利区域)，有望在中国获得1线NPC、2线ESCC和2/3线MSI-High实体瘤的批准。
3)早期管线：启动OX-40的剂量扩展试验，启动BCL2关键临床试验的病人入组，启动HPK1的剂量扩展试验等。

提问：除了肺癌，TIGIT是否还会用于其他瘤种的治疗效果如何公司目前在进行的试验包括宫颈癌、食管癌、肝癌、胃癌等适应症，公司也将与诺华合作开展全球临床试验以探索在研TIGIT抑制剂ociperlimab与其他肿瘤疗法联合用药的潜在可能。

提问：请介绍公司整体的研发策略实体瘤癌肿方面，公司围绕PD-1与TIGIT等聚焦于肺癌和消化道肿瘤;血液瘤癌肿方面，公司围绕BTK和BCL2等聚焦于B细胞恶性肿瘤，包括CLL等大适应症与AML/MDS;肿瘤免疫领域，公司建立多靶点、技术平台的布局，部分候选药物有望进入概念验证和注册性试验阶段。
公司会建立一系列转化医学平台进行联用，这也是引进LAG3的原因。
公司计划通过提高“同类首创(first-in-class)”和转化医学的研究能力，进一步巩固公司在药物发现环节的领导地位，通过扩大团队规模、增加项目数量和多样性平衡“同类首创”项目的内在风险，成为技术平台的创新者，建立学术合作关中的竞争优势以推进新靶点的识别能力，继续输送高质量可开发的临床前项目。
目前公司拥有超过50项临床前项目，其中一半具有“同类首创”的潜力。
公司预计在2024年开始每年将有10+项IND申请。

提问：请介绍公司如何提升研发效率占据药品上市超过75%的费用和时间成本的是临床试验成本，III期试验的成本占比最高，因此需要在I/II期快速执行，在进入III期前取得足够数据，并能够高效和高质量地运营全球III期临床试验。
公司在中国及海外与一系列医院建立战略合作关系，并成立联动小组，在国内除了与核心市场的肿瘤医院合作，也逐渐培养县级医院的临床试验能力。

提问：请问公司哪些产品享受到了公司临床开发模式的优势公司所有产品都是全球开发策略，包括BTK、PD-1和TIGIT等，因此都有相关优势。

提问：请介绍公司的BD策略BD团队分别关注早期资产和后期资产。
对于早期资产，公司重点关注能和公司管线互补或者公司高度认可的管线，其中也包括帮助其他中国生物技术公司进行全球的临床开发与商业化。
公司BD团队成员分布于美国旧金山与波士顿地区、欧洲巴塞尔地区与中国，跟进全球各国最前沿的科技发展。
对于后期资产，主要的策略包括公司协助完成后期临床试验，或是在产品上市后负责商业化活动。
公司对外授权产品的核心竞争力在于产品的差异化、科学性以及扎实的全球临床数据，目前公司已经证明了自己的研发质量和实力。

提问：请介绍公司在美国申报CLL上市的线数CLL依然是BTK最大的市场，BLC-2主要是与BTK进行联用。
BTK抑制剂百悦泽(泽布替尼)3期研究ALPINE的期中分析结果显示对比伊布替尼，百悦泽用于治疗患有R/RCLL/SLL的成年患者时，在研究主要终点，即研究者评估的总缓解率(ORR)，和关键次要终点房颤或房扑事件率方面均显示出了优效性。
公司将同时在美国和欧盟递交对于CLL/SLL适应症的上市申请。

提问：公司PD-1在肺癌上的两个试验RATIONALE304与RATIONALE307是否仅在中国进行公司在布局这两个临床试验时为了快速推进中国区的试验，且试验启动时公司已经将PD-1产品亚洲以外包括日本的权利授权给新基公司，因此没有进行海外患者的入组(新基授权引入区域)。
但如前面所介绍的，目前公司的PD-1临床试验共有超过9，000例受试者入组，其中约1/3受试者来自于中国以外地区，具有较为充足的海外数据支撑，公司将结合这些补充数据共同支持PD-1在肺癌适应症上的海外申报。

提问：公司如何看待PD-1在食管癌、胃癌、肝癌的市场空间公司PD-1产品在食管癌、胃癌、肝癌适应症上面具有竞争力，这些适应症患者总体人数较为可观，市场空间较为广阔。
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